2020 年诺贝尔化学奖得主 Jennifer Doudna 领导的团队利用名为 CRISPR-Cas12a2 的酶，将其转化为精准杀伤癌细胞的“武器”。当该酶检测到癌细胞特有的基因突变特征时，会直接粉碎细胞内的染色质，从而诱导癌细胞死亡。在癌症的发展中，驱动基因的变异通常分为两类：一类是原癌基因的过度激活，另一类是抑癌基因的突变失活。目前的靶向药物大多针对前者，通过抑制剂来阻断过度活跃的蛋白功能。对于抑癌基因的功能缺失性突变，传统药物往往束手无策。以人类癌症中最常见的突变基因 TP53（编码p53蛋白）为例，该突变在卵巢癌和胰腺癌等肿瘤中的出现频率高达 90%。自被发现以来的 40 多年里，科学界始终未能开发出针对突变 p53 蛋白的有效靶向药物。CRISPR-Cas12a2 是一种核酸酶，原本是细菌用来抵御病毒入侵的免疫工具。当这种酶识别到入侵病毒的 RNA 后，会开始无差别地切割周围的 RNA 和 DNA，导致染色质（细胞核内由 DNA 和蛋白质组成的复合体）被彻底粉碎，从而杀死被感染的细胞。研究团队为 Cas12a2 设计了特定的向导RNA（gRNA），使其专门识别包括 TP53、

https://innovativegenomics.org/news/crispr-technique-selectively-shreds-cancer-cells/
https://news.sciencenet.cn/htmlnews/2026/6/566414.shtm